Thuốc Zolgensma được công ty AveXis, thành viên của hãng dược phẩm đa quốc gia Novartis Thụy Sĩ, sản xuất và phân phối - Ảnh: NOVARTIS

Onasemnogene abeparvovec hay Zolgensma là loại thuốc được Cục Quản lý dược và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép năm 2019 cho trẻ dưới 2 tuổi, dành để điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA), một rối loạn di truyền hiếm gặp dẫn đến trẻ bị mất kiểm soát cơ bắp.

Theo báo Independent, nó cũng được coi là loại "thuốc chỉ dành cho nhà giàu", hay "thuốc đắt nhất thế giới" vì có giá "trên trời": một liều điều trị trị giá 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỉ đồng). 

Ngay từ khi được cấp phép vào tháng 5-2019, loại thuốc này đã gây tranh cãi trong giới y khoa vì giá thành đắt đỏ, quy trình sản xuất và những tác dụng phụ khi tiêm vào tĩnh mạch.

Gần đây nhất, công ty dược phẩm Novartis tiếp tục khiến dư luận rúng động khi thông báo kế hoạch thiết lập một hệ thống xổ số để cung cấp miễn phí loại thuốc này. 

Theo đó, mỗi năm sẽ có 100 liều onasemnogene abeparvovec được phát cho trẻ em ở các quốc gia trên thế giới thông qua việc quay xổ số toàn cầu. 

Quyết định được Novartis tuyên bố là "dựa trên khuyến nghị của các nhà đạo đức sinh học giấu tên", đã nhận lại vô số lời chỉ trích của các nhóm bệnh nhân, người thân và các tổ chức y tế. Họ cho rằng sẽ có sự gian lận ở đây, "người may mắn" chưa chắc đã là "người may mắn".

Nhiều nhà hoạt động cho rằng chương trình này giống như việc chọn những đứa trẻ may mắn. Điều đó khiến bệnh nhân gặp gánh nặng về mặt cảm xúc nếu không trúng thưởng, tự ti vì cho rằng mình không may mắn, không đáng được cứu sống. Hệ quả tâm lý có thể khiến tình trạng bệnh nặng hơn.

Những người này cho rằng công ty AveXis nên tìm một giải pháp khác để cứu chữa bệnh cho trẻ nhỏ thay vì tìm cách phân phát thuốc theo cách quay xổ số may mắn.

Đáp lại sự lo ngại của dư luận, công ty AveXis cho rằng chương trình này được tạo ra để đáp ứng nhu cầu ngày càng tăng đối với thuốc trị teo cơ cột sống của trẻ em sống ở các quốc gia bên ngoài Hoa Kỳ mà loại thuốc này chưa được cấp phép điều trị. Và họ đã có sự tham vấn với nhiều tổ chức y tế và các nhóm đạo đức y sinh khác nhau.

Nếu không có gì thay đổi thì hệ thống xổ số này sẽ bắt đầu khởi động vào ngày 2-1-2020 tới đây.

Hiện tại, mới có hai loại thuốc điều trị teo cơ cột sống được chấp thuận ở Hoa Kỳ là Zolgensma và Spinraza. Spinraza phải điều trị định kỳ, chi phí khoảng 17 tỉ đồng cho năm đầu tiên và 8 tỉ đồng mỗi năm sau đó, cho đến khi hết bệnh.

Mỹ buộc công bố giá thuốc trong quảng cáo trên truyền hình

TTO - Chính quyền của Tổng thống Mỹ Donald Trump sẽ lần đầu tiên yêu cầu các công ty dược phẩm công bố giá các loại thuốc kê đơn được quảng cáo trên truyền hình nhằm đảm bảo minh bạch có lợi cho người dân.