Ngày 22-9, tại một cuộc họp báo ở Nhà Trắng, Tổng thống Mỹ Donald Trump gây xôn xao khi đưa ra hàng loạt phát ngôn sai lệch về y tế, trong đó có tuyên bố paracetamol làm tăng nguy cơ tự kỷ ở trẻ em và trẻ sơ sinh không cần tiêm vắc xin viêm gan B.

Ngay sau đó, Bộ trưởng Y tế Mỹ Robert F. Kennedy Jr. tiếp tục gây chú ý khi gọi leucovorin là “liệu pháp hứa hẹn giúp hàng loạt trẻ tự kỷ”.

Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) nhanh chóng thông báo cấp phép mở rộng cho leucovorin để điều trị thiếu folate não, nhưng phát ngôn của Ủy viên FDA Marty Makary lại khiến nhiều người hiểu nhầm thuốc này được chấp thuận cho điều trị tự kỷ.

Tuy nhiên, theo trang khoa học Science Feedback (Pháp), động thái này của các quan chức Mỹ được nhiều chuyên gia đánh giá là “vội vã” và có thể gây kỳ vọng sai lệch cho các gia đình có con mắc rối loạn phổ tự kỷ.

Leucovorin là thuốc gì?

Leucovorin là một dạng folate (vitamin B12) - chất cần thiết cho sự phân chia tế bào và tổng hợp DNA. Thuốc vốn được FDA phê duyệt dùng để giảm tác dụng phụ của thuốc trị ung thư methotrexate, hỗ trợ điều trị một số bệnh ung thư và thiếu máu do thiếu folate.

Gần đây, leucovorin được nghiên cứu để điều trị thiếu folate não (CFD) - một rối loạn thần kinh hiếm gặp khiến não không hấp thu đủ folate do kháng thể tự miễn cản trở thụ thể folate alpha.

Trẻ bị CFD thường phát triển bình thường đến khoảng 2 tuổi rồi thoái lui kỹ năng, có biểu hiện giống trẻ tự kỷ.

Một số nghiên cứu cho thấy leucovorin có thể đi vào não mà không cần thụ thể này, giúp cải thiện triệu chứng CFD - từ đó dấy lên giả thuyết rằng thuốc có thể giúp một nhóm trẻ tự kỷ nhất định.

Theo tổng quan các tài liệu từ năm 2009 - 2024 do FDA trích dẫn, leucovorin giúp cải thiện khả năng giao tiếp và hành vi ở một số trẻ tự kỷ, đồng thời an toàn ở liều 0,5 - 2,5mg/kg/ngày.

Tuy nhiên, phần lớn nghiên cứu quy mô nhỏ, thiếu nhóm đối chứng hoặc chỉ là báo cáo ca bệnh.

Hai thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng gần đây ở Ấn Độ (2024) và Trung Quốc (2025) cho thấy nhóm dùng leucovorin cải thiện hơn nhóm giả dược, đặc biệt về khả năng tương tác xã hội.

Dù vậy, hiệu quả nổi bật chỉ xuất hiện ở những trẻ có kháng thể chống thụ thể folate hoặc gene ảnh hưởng đến chuyển hóa folate, chứ không phải tất cả trẻ tự kỷ.

Do đó, giới chuyên môn kết luận: leucovorin “có tiềm năng” giúp cải thiện hành vi và giao tiếp ở trẻ tự kỷ, nhưng hiện vẫn chưa đủ cơ sở để khuyến nghị sử dụng rộng rãi mà cần thêm nhiều thử nghiệm quy mô lớn hơn.

Phản ứng của chuyên gia

Tuy nhiên, nhiều chuyên gia phê phán cách Nhà Trắng truyền đạt thông tin sai lệch khi mô tả leucovorin như “phương pháp điều trị tự kỷ”, trong khi thực tế FDA chỉ phê duyệt cho CFD.

Giáo sư Monique Botha (Đại học Durham, Anh) nhấn mạnh không có loại thuốc nào chữa khỏi tự kỷ vì đây là tình trạng suốt đời, và mỗi người tự kỷ đều khác nhau.

Ngoài ra, các nhà nghiên cứu cũng cảnh báo việc chính quyền Mỹ gọi tự kỷ là “dịch bệnh” hay “bệnh lý cần chữa trị” có thể làm gia tăng kỳ thị, khiến công chúng quên mất rằng tự kỷ là một dạng đa dạng thần kinh của con người, không phải căn bệnh cần “chữa khỏi”.

Theo giáo sư Dawn Adams (Đại học Griffith, Úc), điều giúp người tự kỷ phát triển không phải “thuốc men và chữa lành”, mà là môi trường bao dung và hỗ trợ như trường học hòa nhập, nơi làm việc linh hoạt, cộng đồng hiểu và tôn trọng sự khác biệt.

“Người tự kỷ không cần chữa trị, họ cần một thế giới chấp nhận và trân trọng họ”, giáo sư nói.

Tóm lại, các chuyên gia khuyến cáo không nên xem leucovorin là "thuốc đặc trị" chung cho chứng tự kỷ mà cần nghiên cứu nhiều thêm. Đồng thời, họ nhấn mạnh rằng cần tiếp tục ưu tiên các chương trình can thiệp, trị liệu hành vi và hỗ trợ xã hội - những yếu tố đã được khoa học chứng minh giúp trẻ tự kỷ phát triển tốt nhất.

Đăng tin 'vắc xin COVID-19 làm tăng nguy cơ mắc 6 loại ung thư', tờ báo Anh lên tiếng đính chính

Tờ Daily Mail đã đính chính và thay đổi cách diễn đạt trong bài viết từng gây tranh cãi khi cho rằng vắc xin COVID-19 làm tăng nguy cơ ung thư.