Lần đầu tiên sửa gen để chữa bệnh về máu đã cho kết quả triển vọng

Crispr / Cas9 là một phương thức chỉnh sửa gen được sử dụng phổ biến với khả năng cắt, sửa chữa hoặc chèn gen vào chuỗi ADN.

CTX 001, liệu pháp điều trị được thực hiện trong các thử nghiệm lâm sàng này, được tiến hành bằng cách trích xuất tế bào gốc tủy xương từ bệnh nhân, chỉnh sửa các tế bào gốc này nhằm khắc phục các đột biến gen gây bệnh và sau đó truyền các tế bào này trở lại cho bệnh nhân.

Cơ thể của bệnh nhân sau khi thu nhận có thể tạo ra các tế bào mới, những tế bào khỏe mạnh.

Sau 9 tháng nhận được liệu pháp tri liệu 1 lần duy nhất, bệnh nhân bị bệnh beta thalassemia không cần phải truyền máu lần nào thay vì cần truyền máu trên 16 lần mỗi năm như trước đây và mức hemoglobin trở lại gần như bình thường.

Với bệnh nhân bi bệnh hồng cầu hình liềm, sau 4 tháng điều trị, bệnh nhân không còn chịu những cơn đau đớn nào thay vì trung bình bị 7 cơn mỗi năm. 

Tuy nhiên, y học chính xác đòi hỏi chi phí cho việc điều trị rất cao. Hiện điều trị này chưa có dự tính về chi phí.

Zolgensma, liệu pháp trị liệu gen đầu tiên được FDA phê chuẩn vào tháng 5-2019 cho điều trị chứng teo cơ cột sống, có mức phí 2,1 triệu USD.