Liệu pháp với tên gọi Yescarta, có tổng chi phí cho một liệu trình điều trị khoảng 373.000 USD (khoảng 8,4 tỉ đồng). Cơ chế hoạt động của liệu pháp là thay đổi các tế bào bạch cầu của bệnh nhân để chúng có thể tấn công và tiêu diệt các tế bào ung thư máu NHL.

Liệu pháp Yescarta chỉ có thể áp dụng cho những bệnh nhân mắc bệnh lại sau khi được điều trị bằng ít nhất 2 phương pháp trị liệu khác trước đó. 

Hôm 19-10, đại diện FDA, ông Scott Gottlieb nhấn mạnh chỉ trong vài thập kỷ, liệu pháp gen đã chuyển từ một khái niệm hứa hẹn thành giải pháp thực tế giúp xử lý các dạng ung thư vốn gây tử vong vì không thể chữa trị.

Liệu pháp Yescarta cũng được xem là bước tiến mới trong nghiên cứu điều trị các căn bệnh nguy hiểm.

Hồi tháng 8, FDA cũng cấp phép cho liệu pháp gen đầu tiên chống lại bệnh ung thư mang tên Kymriah do Hãng dược phẩm Novartis nghiên cứu và phát triển, với tổng chi phí cho một liệu trình là 475.000 USD (khoảng 10,7 tỉ đồng). 

Dự kiến, liệu pháp Yescarta sẽ được áp dụng cho khoảng 3.500 bệnh nhân ung thư máu tại Mỹ. Đầu tiên, bác sĩ sẽ tách các mô hệ miễn dịch của bệnh nhân, sau đó đưa vào phòng thí nghiệm để điều chỉnh rồi chuyển lại vào cơ thể người bệnh. Liệu pháp này cũng đòi hỏi tiêm thuốc đặc trị vào tĩnh mạch bệnh nhân. 

Trong vài tuần chữa trị đầu tiên, bệnh nhân có thể chịu đựng các tác dụng phụ khá nặng nề như sốt cao, tăng huyết áp, tắc nghẽn phổi và các vấn đề về thần kinh, thậm chí có nguy cơ tử vong. Tuy nhiên, trong quá trình thử nghiệm trên hơn 100 người bệnh tại 22 bệnh viện, có 54% bệnh nhân thuyên giảm bệnh nhờ liệu pháp này.