Liệu pháp gen trị hiệu quả teo cơ cột sống

09/11/2017 10:40 GMT+7

TTO - Trị liệu với một trong hai kỹ thuật sinh học sẽ làm tăng kỹ năng vận động và kéo dài sự sống ở những trẻ nhỏ mắc bệnh teo cơ cột sống (SMA), theo hai nghiên cứu mới đây.

Hai trị liệu bao gồm thuốc can thiệp RNA (nusinersen) và liệu pháp gen (AVXS-101) giúp những tế bào thần kinh vận động của những bé bị ảnh hưởng trầm trọng sản xuất một loại protein đặc biệt và thúc đẩy cải thiện tình trạng bệnh trên lâm sàng.

Nghiên cứu thứ nhất thuộc khoa thần kinh Bệnh viện Nhi khoa Nemours ở Orlando, Florida, Hoa Kỳ, gồm 121 bệnh nhân nhũ nhi SMA chia thành 2 nhóm điều trị ngẫu nhiên, 80 bé được điều trị với nusinersen và 41 bé đối chứng. Kết quả ban đầu: 21 (41%) trong số 51 bé được điều trị với nusinersen đã vận động một cách ngoạn mục.

Nghiên cứu thứ nhì thuộc Viện nghiên cứu Bệnh viện Nhi khoa quốc gia (Hoa Kỳ) đã dùng gen. Kết quả: tất cả các bệnh nhân đều sống cho đến thời điểm 20 tháng so với chỉ 8% trong nhóm có tiền sử bệnh tự nhiên (37 bé) cùng thời điểm đánh giá. Theo dõi cho đến 2 năm, không bé nào trong số 15 bé bị tình trạng nặng trở lại.

BS MAI VĂN BÔN (Theo N Engl J Med.)

Tin mới nhất

09:22 AM

Phía sau vụ kiện triệu đô

TTO - Ủy ban quốc gia Đảng Dân chủ Mỹ cáo buộc chiến dịch tranh cử của ông Donald Trump, Chính phủ Nga và trang WikiLeaks đã bắt tay để gây ảnh hưởng tới kết quả cuộc bầu cử tổng thống Mỹ năm 2016.

09:03 AM

'Tôi ước mình biết những điều này khi còn trẻ'

TTO - Đám cưới xa hoa, quên chăm sóc cha mẹ, tiêu tiền bạt mạng... là những vấn đề tuổi trẻ nên tránh để không ân hận sau này.

09:00 AM

Số tài khoản Twitter giả tăng 4.000% sau vụ đầu độc cựu điệp viên Nga

TTO - Các phân tích mới nhất từ chính quyền Anh cho thấy các tài khoản tung tin giả do Nga quản lý tăng đến 4.000% sau vụ đầu độc cha con cựu điệp viên Nga Sergei Skripal ở Anh.

08:57 AM

Cách viết bài luận để được ưu tiên xét tuyển

TTO - Thí sinh phải nộp một bài luận được viết tay trên giấy A4 là một trong các yêu cầu bắt buộc khi làm hồ sơ đăng ký ưu tiên xét tuyển vào các trường thành viên ĐH Quốc gia TP.HCM.

08:38 AM

Các chuyên gia hóa học bắt đầu làm việc ở Syria

TTO - Các chuyên gia của Tổ chức Cấm Vũ khí hóa học (OPCW) đã đến được thị trấn Douma, gần thủ đô Damascus vào ngày 21-4 để điều tra vụ tấn công nghi sử dụng vũ khí hóa học cách đó 2 tuần.

08:30 AM

Đức Phúc, Erik, Orange, Hoàng Yến Chibi... nhân tố hit 2018?

TTO - Thế hệ ca sĩ trẻ ở Việt Nam ngày càng chứng tỏ được năng lực và bản lĩnh của mình. Không còn là những cô, cậu có ngoại hình nổi bật rồi có thêm một chút chất giọng là đi làm ca sĩ.

07:42 AM

Đang tư vấn trực tuyến 'Thi đánh giá năng lực ra sao?'

TTO - Buổi tư vấn trực tuyến với chủ đề 'Thi đánh giá năng lực ra sao?' đang diễn ra trên tuoitre.vn với sự tư vấn của đại diện ĐH Quốc gia TP.HCM, Trường ĐH Quốc tế và Trường ĐH Luật TP.HCM.

07:25 AM

Vụ 'bệnh nhân chết sau 3 mũi chích': Sở Y tế TP.HCM yêu cầu bệnh viện báo cáo

TTO - Ngay sau khi Tuổi Trẻ Online phản ánh trường hợp “nữ bệnh nhân chết bất thường sau khi chích thuốc chữa dị ứng”, Sở Y tế TP.HCM đã yêu cầu bệnh viện An Sinh khẩn trương báo cáo.

07:11 AM

Chàng trai gầy yếu thành chuyên gia đào tạo leo núi

TTO - Vượt qua tự ti và lời chế nhạo của chúng bạn vì gầy gò và sợ độ cao, Đức Thành đã có tám năm kinh nghiệm với môn leo núi mạo hiểm.

07:03 AM

Hoa hậu biển Việt Nam toàn cầu không nhớ nổi 12 huyện đảo

TTO - Dù chỉ nhớ nổi tên của 7/12 huyện đảo từ Bắc vào Nam của Tổ quốc, song thí sinh Nguyễn Thị Kim Ngọc vẫn vượt qua 37 thí sinh khác để đăng quang Hoa hậu biển Việt Nam toàn cầu 2018.

07:02 AM

17 người chết vì lật thuyền rồng ở Trung Quốc

TTO - Lực lượng cứu hộ tại hiện trường vụ lật thuyền trên sông Đào Hoa (Taohua) ở tỉnh Quế Lâm cho biết có ít nhất 17 người thiệt mạng và một số người bị mất tích.

07:00 AM

Trả lại tên cho một ngọn núi

Bạch Mộc Lương Tử  - một cái tên bị gán cho ngọn núi tuyệt đẹp ở Lào Cai, nay được trả lại tên gốc Kỳ Quan San.