Người mắc bệnh này phải điều trị suốt đời và nếu không được điều trị thường xuyên, đầy đủ, sẽ có nhiều biến chứng làm bệnh nhân chậm phát triển thể trạng, giảm sức học tập, lao động... Hiện tại bệnh chưa có phương pháp điều trị khỏi bệnh, chủ yếu là điều trị triệu chứng suốt đời. 

Các báo cáo tại hội thảo nêu rõ ước tính khoảng 7% dân số thế giới mang gen bệnh Thalassemia. Việt Nam là một trong những nước có tỷ lệ mắc bệnh và mang gen bệnh cao với ước tính có trên 10 triệu người mang gen bệnh, hơn 20.000 bệnh nhân tan máu bẩm sinh đang cần được điều trị.

Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương cho biết biện pháp điều trị cơ bản căn bệnh này là truyền máu (truyền khối hồng cầu) và thải sắt.

Tuy nhiên tại nhiều địa phương, việc tiếp cận với điều trị còn nhiều hạn chế do điều kiện cơ sở vật chất của đơn vị, hoàn cảnh kinh tế của bệnh nhân, bệnh còn chưa được xã hội quan tâm đúng mức.

Nếu hai người bị bệnh mức độ nhẹ kết hôn với nhau khi sinh con có 25% khả năng con bị bệnh Thalassemia mức độ nặng (do nhận được cả gen bệnh của bố và mẹ truyền cho); 50% khả năng con bị mức độ nhẹ hoặc là người mang gen (do nhận được một gen bệnh từ bố hoặc mẹ truyền cho) và 25% khả năng con bình thường.

Biện pháp phòng bệnh tốt nhất là nâng cao nhận thức của cộng đồng, hạn chế sinh ra những trẻ mang gen bệnh hoặc bị bệnh.

Hiện nay, bệnh nhân Thalassemia trên cả nước đang được điều trị chính tại các bệnh viện nhi, bệnh viện huyết học-truyền máu và tại các bệnh viện đa khoa các tỉnh, thành phố.