Phóng to

Bé Mustaf

Bé Mustaf, 4 tuổi, mắc phải căn bệnh hiểm nghèo không có hệ thống miễn nhiễm, có tên là bệnh ada-SCID. Các bác sĩ ở Bệnh Viện Great Ormond Steet sử dụng một vi rút vô hại để cung cấp những tế bào gốc có chứa một "gen điều chỉnh". Trước đó đã có 5 đứa trẻ thiếu hệ miễn nhiễm đã được chữa khỏi bằng liệu pháp gen tại Milan, nước Ý.

Những đứa trẻ thiếu hệ miễn nhiễm rất dễ bị tổn thương dù là với một tác nhân nhiễm trùng rất nhỏ. Bệnh này là do thiếu một enzyme (nội tiết tố) giúp tế bào thóat khỏi những chất độc hại. Không có enzyme này,chất độc phát triển và giết chết tế bào của hệ miễn dịch.

Một tủy xương cấy từ cơ thể một người hiến tặng khỏe mạnh có thể chữa lành 90% trường hợp. Nhưng chỉ 30% gia đình có may mắn gặp được người hiến tặng. Trong liệu pháp gen, những tế bào gốc của máu chuyển từ tủy xương và được điều chỉnh bằng cách sử dụng một virút vô hại cấy vào những tế bào này.

Khi những tế bào đã được điều chỉnh ấyđượccấy vào cơ thể đứa trẻ. chúng nhanh chóng phát triển và phát huy tác dụng. Bởi vì tế bào gốc tạo thành tòan bộ tế bào máu và hệ miễn nhiễm,những tế bào đã được điều chỉnh làm cho hệ miễn nhiễm họat động trở lại.

Sau 5 tuần điều trị,bé Mustaf được về nhà.Giờ đây bé rất khỏe mạnh và đang học mẫu giáo.