Những người nuôi hi vọng cho bé trai teo cơ tủy sống

11/01/2018 12:59 GMT+7

TTO - Một câu chuyện rất đẹp đang lan tỏa trên Facebook, khi những người xa lạ cách nhau nửa vòng Trái đất cùng mang lại tia hi vọng cứu sống một bệnh nhi Việt Nam gần 3 tháng tuổi mắc bệnh hiểm nghèo: bệnh teo cơ tủy sống (SMA) loại 1.

Những người nuôi hi vọng cho bé trai teo cơ tủy sống - Ảnh 1.

Bé Thiên Ân cùng cha mẹ và bác sĩ John Day tại Bệnh viện Stanford (Mỹ) sáng 9-1 - Ảnh gia đình cung cấp

Tôi có hỏi bác sĩ John Day vì sao ông lại tận tâm với trường hợp bé Thiên Ân như vậy thì ông ấy trả lời rằng: bệnh này rất tàn nhẫn. Chính những người cha người mẹ cho con tham gia thử thuốc là đã hi sinh rất nhiều, vì nếu thuốc thành công sẽ cứu hàng triệu đứa trẻ

Anh CƯỜNG LÊ

Hãng dược Roche của Thụy Sĩ quyết định tài trợ toàn bộ chi phí cho bé cùng cha mẹ sang Mỹ chữa trị tại Bệnh viện Nhi khoa Stanford thuộc chương trình thuốc thử mang tên "Firefish" của hãng, sau những nỗ lực của rất nhiều người.

Ánh sáng trong cơn tuyệt vọng

Anh Nguyễn Trí Dũng - 43 tuổi, cha bé Thiên Ân (sinh ngày 16-10-2017) - kể khi vợ anh (chị Huỳnh Thị Cao Thu, 36 tuổi) mang thai bé Thiên Ân được 17 tuần, bác sĩ báo "thai bị Down" và khuyên vợ chồng đi làm xét nghiệm chọc ối để có kết quả chính xác. 

"Cầm xét nghiệm chọc ối trên tay, chúng tôi biết bào thai là bé trai và 99% bé mang trong mình căn bệnh giống anh trai bé đã mất (PV - SMA loại 1). Lúc đó chúng tôi rất hoang mang và đau khổ, nhưng chúng tôi không thể bỏ bé và tuyệt đối không được phép làm việc này" - anh Dũng nói.

SMA là một bệnh di truyền gây yếu và teo cơ do mất tế bào thần kinh vận động ở tủy sống kiểm soát vận động, trong đó SMA loại 1 là loại nặng nhất, khiến bệnh nhân không thể sống quá 24 tháng.

Trên thế giới, hiện bệnh nhân SMA loại 1 rất ít có cơ hội sống sót vì thuốc điều trị rất đắt đỏ. Năm 2011, Hãng thuốc Biogen của Mỹ có thử nghiệm thuốc điều trị SMA với tên gọi Spinraza và từng chữa trị thành công cho một bệnh nhân vào năm 2013. 

Nhưng mỗi mũi thuốc Spinraza chích vào cột sống lên đến 125.000 USD và bệnh nhân SMA loại 1 trong hai tháng đầu cần 6 mũi, sau đó phải được chích nhắc lại cứ sau mỗi bốn tháng. Chi phí như thế vượt quá sức của vợ chồng anh Nguyễn Trí Dũng, một người làm công trông coi và điều hành một công ty mua bán sắt thép ở Biên Hòa, Đồng Nai.

Khi thai nhi được 8 tháng, chị Thu (làm công việc nội trợ) qua Facebook biết một phụ nữ đồng cảnh ngộ là chị Đặng Bảo Anh có con trai Cao Anh Cát (5 tháng tuổi) cũng mắc SMA loại 1. Hai phụ nữ đồng cảm và chia sẻ với nhau. 

Cùng lúc đó, giữa tháng 9-2017, ở nước Mỹ, anh Cường Lê (43 tuổi) - người Việt đang kinh doanh tự do ở quận Cam, California - tình cờ đọc được lời cầu xin của người mẹ trẻ Đặng Bảo Anh nhờ mọi người trên Facebook giúp cô tìm xin thuốc Spinraza của Hãng thuốc Biogen để cứu con trai cô.

Không quen biết nhưng anh Cường Lê vẫn nhiệt tình tìm cách giúp chị Bảo Anh. Anh lần lượt liên hệ các hãng dược thử nghiệm các loại thuốc điều trị, bao gồm Hãng Biogen và Hãng AveXis của Mỹ, Hãng Roche của Thụy Sĩ nhưng đều bị từ chối. Và cái chết của bé Anh Cát ngày

21-10 đã khiến anh Cường Lê ám ảnh khôn nguôi. Qua Facebook, anh Cường Lê biết đến trường hợp của bé Thiên Ân. 

Anh gọi điện thoại cho Bệnh viện Stanford trình bày hoàn cảnh của bé và liên lạc trực tiếp với bác sĩ John Day - trưởng khoa ngoại thần kinh, người đã có công cứu sống một bé gái 7 tháng tuổi bị SMA loại 1 với thuốc Spinraza thử nghiệm vào năm 2013.

Bác sĩ John cho biết Thiên Ân sẽ được dự chương trình thử thuốc của Hãng AveXis của Mỹ. Nhưng thật không may, giờ chót hãng thuốc từ chối khiến anh Cường Lê cùng gia đình bé Thiên Ân từ tràn trề hi vọng sang gần như tuyệt vọng. 

Sau đó, anh Cường Lê liên lạc với 7 bệnh viện nhưng tất cả đều từ chối. Giữa lúc tuyệt vọng thì bác sĩ John Day bay sang Thụy Sĩ thuyết phục Hãng Roche và hãng này đồng ý thử thuốc đối với bé Thiên Ân ngay tại Bệnh viện Stanford.

Anh Nguyễn Trí Dũng tâm sự có những lúc gia đình tưởng chừng như trước mặt là vực thẳm và tuyệt vọng vô cùng. 

"Tôi cứ ngỡ mình đang mơ khi Thiên Ân được chấp thuận tham gia chương trình thử thuốc. Rồi khi gia đình tôi chính thức đặt chân lên nước Mỹ, tôi vui mừng nhận ra đó không còn là giấc mơ nữa rồi. Đó là sự thật" - anh bộc bạch.

41 ngày kết nối những trái tim

Từ lúc anh Cường Lê liên hệ với Bệnh viện Nhi khoa Stanford tại miền bắc bang California đến khi cháu Nguyễn Thiên Ân cùng cha mẹ được cấp visa đến Mỹ tham gia chương trình thử thuốc của Hãng thuốc Roche kéo dài đúng 41 ngày, trải qua nhiều cung bậc cảm xúc, tận cùng thất vọng và tột đỉnh hi vọng.

Anh Cường Lê cho biết trong hành trình đưa bé Thiên Ân đến Mỹ chữa trị không chỉ có mình anh mà còn rất nhiều tấm lòng khác, tất cả đều là người xa lạ. 

Trong đó, bác sĩ John Day chính là đại ân nhân của gia đình bé Thiên Ân: "Một vị giáo sư hàng đầu của Mỹ bỏ công sức, thời gian bay sang châu Âu để họp bàn, thuyết phục Hãng thuốc Roche bằng mọi giá bảo vệ lợi ích gia đình cháu Thiên Ân, một đứa trẻ không bà con ruột thịt cách xa ông hơn 16.000km. Chỉ những người có trái tim vàng mới như vậy".

Và trong hành trình này, anh Cường Lê cho biết còn có sự đóng góp thầm lặng của hai vị bác sĩ Việt Nam đáng kính, đó là bác sĩ Trần Đại Phú (khoa ngoại Bệnh viện Nhi Đồng 1) đã không ngại trao đổi với bác sĩ John Day về hồ sơ bệnh án của bé Thiên Ân. 

Và PGS.TS.BS Phan Hữu Nguyệt Diễm, người đã bằng uy tín của mình bảo đảm với bác sĩ John Day rằng Thiên Ân đủ sức khỏe và hội đủ điều kiện mà các hãng dược yêu cầu.

Còn khi chúng tôi hỏi anh Cường Lê điều gì khiến anh tận tâm và dành rất nhiều thời gian cứu giúp những người xa lạ, anh chia sẻ chân tình: "Càng nghiên cứu về căn bệnh SMA càng thấy nó tàn nhẫn. 

Ngoài SMA loại 1 ít có cơ hội sống sót, tôi còn đang giữ hồ sơ bệnh án của 12 ca bệnh SMA loại 2 ở Việt Nam. Những người mắc bệnh SMA loại 2 không đi đứng được, nếu không được chăm sóc, chữa trị, họ có thể bị viêm phổi, cơ hoành yếu dẫn đến khó thở. Và tôi sẽ tiếp tục tìm cách giúp họ".

Quá trình thử thuốc có thể kéo dài 4 năm

3 (8) 1(read-only)

Bé Thiên Ân - Ảnh gia đình cung cấp

Trong lá thư viết ngày 11-12-2017 gửi Tổng lãnh sự quán Mỹ ở TP.HCM yêu cầu cấp visa cho gia đình bé Thiên Ân đi Mỹ tham dự chương trình thử nghiệm thuốc "Firefish" của Hãng dược Roche, bác sĩ John Day trình bày Thiên Ân mắc SMA loại 1, một chứng bệnh teo cơ hiếm gặp có thể tiến triển nhanh chóng và luôn đối mặt với sự tử vong nếu không được chữa trị.

Ông khẳng định Thiên Ân là ứng viên phù hợp với chương trình và cần đưa đến Bệnh viện Stanford ngay trước khi bệnh tình của bé trở nên xấu hơn.

Trong thư, bác sĩ John Day cũng tiết lộ nếu Thiên Ân được chấp nhận chính thức vào quá trình điều trị theo chương trình thử thuốc "Firefish" thì quá trình đánh giá theo dõi có thể mất ít nhất 4 năm.

Anh Nguyễn Trí Dũng cho biết vì đây là quá trình thử thuốc, bác sĩ John Day không muốn gia đình kỳ vọng quá nhiều. Ông chỉ trấn an gia đình là ông sẽ cố gắng hết sức để giúp bé.

"Bác sĩ John Day đã cho gia đình chúng tôi hi vọng. Chúng tôi sẽ không ngừng hi vọng" - người cha trải lòng.

QUỲNH TRUNG

TIN LIÊN QUAN

  • TTO - Bệnh teo cơ tủy sống là bệnh rối loạn thần kinh cơ di truyền hiếm gặp do mất đi các noron vận động và dẫn đến sự tàn phá cơ, thường dẫn đến tử vong sớm. Hiện nay tỷ lệ bệnh này trên thế giới khoảng 1/ 10.000.

Bình luận (0)
    Xem thêm bình luận
    Bình luận Xem thêm
    Bình luận (0)
    Xem thêm bình luận