Trụ sở hãng dược phẩm Roche ở Basel, Thụy Sĩ - Ảnh: bloomberg.com

Mới đây nhất, nhà nghiên cứu Matthias Steger đã công bố loại thuốc EA-2353 mới, dùng để điều trị bệnh viêm võng mạc sắc tố - một bệnh thoái hóa ở mắt hiếm gặp. Công trình nghiên cứu của ông đã kéo dài từ nhiều năm trước, với tiến triển vô cùng chậm.

Trong gần một thập kỷ, ông Steger đã tiến hành ghi lại các cấu trúc hóa học nhưng để phát triển thành thuốc, cần phải tìm ra mô hình trong các cấu trúc hóa học. Việc này sẽ mất nhiều năm và tốn rất nhiều tiền để thử nghiệm trong phòng thí nghiệm.

Chia sẻ với trang SwissInfo, nhà khoa học Steger thừa nhận: "Khám phá một loại thuốc mới giống như mò kim đáy bể. Ngay cả đối với một nhà hóa học được đào tạo bài bản, vẫn có những phỏng đoán đáng kể. Chưa dừng lại ở đây, quá trình này sẽ tiêu tốn hàng tỷ USD để thử nghiệm trước khi thuốc được đưa ra thị trường".

Với hy vọng đẩy nhanh quá trình, ông Steger đã gửi các cấu trúc hóa học cho đồng nghiệp cũ là chuyên gia Gisbert Schneider, hiện đang giảng dạy về cấu trúc của thuốc với sự hỗ trợ của máy tính tại Viện công nghệ liên bang Thụy Sỹ (ETH Zurich).

Sau đó, ông Schneider đã sử dụng mô hình AI của mình để xác định các phân tử có hoạt động sinh học mong muốn dựa trên các mẫu trong cấu trúc hóa học. Từ đây, nhà khoa học Steger và các đồng nghiệp bắt đầu thử nghiệm và tổng hợp các phân tử này trong nhiều năm để tạo ra hai loại thuốc tiềm năng. Một trong số đó là EA-2353, hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu.

Ông Steger, người đã sáng lập công ty Endogena vào năm 2016, chia sẻ thêm: "Tôi không chắc chúng ta có thể tìm ra mẫu thuốc mới nếu không có AI. Thuật toán có thể nhìn thấy các mẫu mà mắt người không nhìn thấy được".

Tiềm năng của AI trong việc khám phá ra các loại thuốc mới, với thời gian và chi phí thấp hơn so với các phương pháp truyền thống, đã thúc đẩy sự bùng nổ đầu tư vào công nghệ này. Theo nghiên cứu của tập đoàn tư vấn tài chính Boston Consulting Group, trong thập kỷ qua, các nhà đầu tư đã "bơm" hơn 18 tỉ USD vào khoảng 200 công ty công nghệ sinh học và doanh nghiệp khởi nghiệp "ưu tiên AI", vốn là những công ty mà công nghệ mới giữ vai trò trung tâm trong quy trình phát triển thuốc.

Chưa dừng lại ở đây, khi thông tin về các loại thuốc được AI tìm thấy, sau đó phát triển và thử nghiệm trên người ngày càng trở nên phổ biến hơn, nhiều tập đoàn dược phẩm lớn, gồm cả "những gã khổng lồ" ở Thụy Sỹ như Roche và Novartis, đang chạy đua để vượt lên dẫn trước các công ty cùng ngành.

Năm 2023, Roche đã công bố hợp tác nghiên cứu kéo dài nhiều năm với nhà sản xuất chip Nvidia của Mỹ, một trong ít nhất tám thỏa thuận về AI mà công ty này đã ký kể từ năm 2019.

Tương tự, đầu năm nay, tập đoàn Novartis đã đề nghị trả trước 37,5 triệu USD cho chi nhánh Isomorphic Labs của Google DeepMind và 1,2 tỉ USD khác trong giai đoạn tới, nếu công ty này đạt được những cột mốc nhất định trong việc phát triển ba loại thuốc mới.

So với giai đoạn 10 năm trước, sự phát triển của AI ngày nay đã đem lại những kết quả vượt trội hơn cho lĩnh vực nghiên cứu và phát triển thuốc của ngành dược phẩm thế giới. Đằng sau sự thay đổi này là những tiến bộ gần đây trong lĩnh vực học sâu, các công cụ AI tổng quát như ChatGPT, sức mạnh tính toán và kiến thức về di truyền và sinh học phân tử.

Thế hệ mô hình AI mới nhất có thể phân tích và tìm ra các mẫu trong các bộ dữ liệu và thậm chí cả hình ảnh rộng lớn và khác nhau, khiến nó trở nên cực kỳ hữu ích cho việc khám phá thuốc, nơi những nhà khoa học đang xử lý hàng nghìn tỷ tế bào và khoảng 20.000 gen ở bất kỳ một người nào.

Vào năm 2020, công ty con nghiên cứu về AI là DeepMind của Google đã ra mắt AlphaFold, một thuật toán AI có thể dự đoán cấu trúc ba chiều của protein, RNA và ADN của con người. Đây là công cụ xác định cấu trúc protein của SARS-CoV-2, giúp các nhà khoa học phát triển vaccine ngừa COVID-19 trong thời gian kỷ lục. AlphaFold không chỉ thúc đẩy nghiên cứu về một loạt mục tiêu thuốc mới mà còn khẳng định tiềm năng đột phá khoa học của AI.

Hiện có một loạt công cụ phần mềm AI mã nguồn mở và độc quyền đang được triển khai tại các công ty dược phẩm để tìm kiếm dữ liệu liên quan trên các tạp chí y khoa, sàng lọc thư viện phân tử để tìm ra các loại thuốc hứa hẹn và xác định mục tiêu cho bệnh tật. Một số nghiên cứu cho thấy AI có thể giảm 25-50% thời gian và chi phí phát hiện thuốc.

Ông Elif Ozkirimli, người đứng đầu bộ phận về khoa học tính toán cho nghiên cứu và phát triển (R&D) tại tập đoàn Roche, đánh giá: "AI, bao gồm máy học và các mô hình ngôn ngữ lớn, không phải là công nghệ hoàn toàn mới. Nhưng việc áp dụng và mở rộng quy mô đã tăng tốc rất nhiều trong hai năm qua".