Bộ y tế Mỹ vừa chấp thuận liệu pháp điều trị gen đắt đỏ nhất trong lịch sử y khoa thế giới của Novartis để điều trị một căn bệnh hiếm có của trẻ sơ sinh.
Phương pháp điều trị chỉ bằng cách bơm một đoạn gen khỏe mạnh vào tế bào để thay thế các gen bất thường. Phương pháp điều trị này được gọi là Zolgensma.
Liệu pháp gen này dùng để chữa một căn bệnh gọi là teo cơ cột sống (SMA), làm suy yếu nghiêm trọng cơ bắp trẻ em, khiến người bệnh không thể di chuyển, nuốt hay thở. Tỉ lệ bệnh là 1 trên 10 ngàn ca sinh, và 90% người bệnh SMA sẽ tử vong. SMA cũng là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở trẻ sơ sinh.
Mặc dù còn quá sớm để biết hiệu quả việc điều trị bằng liệu pháp gen đến đâu, nhưng các bác sĩ kỳ vọng giúp kéo dài sự sống cho bệnh nhân.
Bác sĩ Jerry Mendell, nhà thần kinh học tại Bệnh viên Nhi Quốc Gia Columbus (Mỹ) cho biết, nên nhìn liệu pháp gen Zolgensma là phương cách mở đường cho tiến trình điều trị căn bệnh hiểm nghèo SMA.
Tuy nhiên, ông cũng cho biết tin vui là những bệnh nhi đã sử dụng phương pháp điều trị này từ khi mới sinh đến nay đã 4-5 tuổi chưa thấy dấu bệnh quay trở lại.
